진행성핵상마비 치료제 개발 가능성 열려…GV1001 임상 결과가 주목받는 이유

진행성핵상마비 치료제 개발 가능성 열려…GV1001 임상 결과가 주목받는 이유

알아볼까요? 진행성핵상마비(PSP)는 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 질병 진행 속도가 3배 빠른 희귀 신경퇴행성 질환입니다.

 

아직까지 치료제가 없는 이 질환에 대한 희소식이 전해지고 있죠.

 

국내 연구진이 개발 중인 GV1001이 임상 2a상에서 질병 조절 효과 가능성을 입증하며 주목받고 있습니다.

 

1. PSP의 위험성과 치료제 개발 필요성

 

PSP는 보행 장애, 인지 저하, 안구운동 장애 등을 특징으로 하는 질환입니다.

 

특히 PSP-RS 유형은 전체 환자의 다수를 차지하며, 평균 생존 기간이 짧고 증상 진행이 급격해 치료제 개발이 시급합니다.

 

기존에는 증상 완화를 위한 대증 치료만 가능했지만, GV1001은 질병 자체의 진행을 늦추는 질병 조절 효과를 목표로 개발되고 있습니다.

2. GV1001의 임상 결과와 효과성

이지영 서울대 의대 교수팀이 주관한 임상 2a상 결과에서 GV1001 0.56mg 투여군은 위약군 대비 질병 진행이 116% 개선되었습니다.

 

PSP 등급 척도 점수 변화량을 보면, 투약군은 0.82점 감소한 반면 위약군은 5.19점 증가해 통계적 유의성을 확보했죠.

 

특히 치료 반응률은 GV1001 투여군에서 63.64%로 위약군(25%)보다 현저히 높았습니다. 연수운동과 안구운동 등 주요 증상에서도 안정적인 효과가 확인되었습니다.

 

GV1001은 인체 텔로머라제에서 유래한 16개 아미노산 펩티드로, 뇌-혈관 장벽을 통과해 신경세포 보호 효과를 보인다는 점이 특징입니다.

 

임상 과정에서 심각한 부작용은 보고되지 않아 안전성도 검증됐습니다.

3. 향후 전망과 임상 3상 계획

이번 결과는 후속 임상 3상 설계에 중요한 데이터를 제공했습니다.

 

젬백스앤카엘은 글로벌 임상 3상을 조속히 진행할 계획이며, 미국·유럽 등 5개국 49개 기관이 참여 의사를 밝혔습니다.

 

특히 PSP 치료제 시장 규모가 약 20조원으로 추정되며, GV1001이 FDA 승인을 받을 경우 시장 독점 가능성이 있습니다.

4. 국내 연구진의 역할과 의미

이번 임상은 국내에서 처음 진행된 PSP 관련 연구로, 학계와 환자들에게 큰 기대를 모으고 있습니다.

 

신정환 서울대 교수는 "국내가 아시아에서 선도할 수 있는 기회"라며 의미를 강조했죠.

 

또한, 분당서울대병원과 CurePSP(미국 비영리 단체)가 협력해 국제PSP치료센터 설립을 추진 중인 점도 주목할 만합니다.

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이번 연구 결과는 희귀질환 치료제 개발의 새로운 가능성을 열었습니다.

 

GV1001이 글로벌 임상 3상을 성공적으로 마치고 환자들에게 도움이 될 수 있도록 기대해봅시다!

 

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